瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國上市，該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)，不過一劑就要天價210萬美元(約合1448萬元人民幣)，被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。

質(zhì)疑

天價救命藥要挾父母？

據(jù)美國媒體報道，一位美國男孩還在媽媽肚子里5個月的時候，就被診斷出患有SMA疾病，在他出生27天后，醫(yī)生給他注射一次實(shí)驗(yàn)性的治療藥物，希望能修復(fù)受損基因。如今男孩已經(jīng)4歲多了，身體靈活自如，沒有出現(xiàn)SMA跡象。5月24日，美國食藥局批準(zhǔn)了該實(shí)驗(yàn)療法正式上市，用于治療2歲以下患兒的罕見單基因疾病。

對此有人質(zhì)疑，制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示，在美國每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。

回應(yīng)

比傳統(tǒng)療法費(fèi)用便宜

對于社會和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO認(rèn)為：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

該公司表示，這種基因療法約為長期治療費(fèi)用的一半，患兒若存活5年，相當(dāng)于每年平均花費(fèi)42.5萬美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費(fèi)用就需75萬美元。據(jù)了解，在美國這支天價藥品在醫(yī)保范圍內(nèi)?；純杭彝ミ€可以選擇分期付款，“就像貸款一樣，保險公司會在5年內(nèi)分期付款。”上述CEO介紹，這意味著，患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬美元。

據(jù)諾華公司透露，預(yù)計今年晚些時候該藥將在日本和歐盟獲得批準(zhǔn)上市。

新聞內(nèi)存

SMA是什么疾??？

SMA是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運(yùn)動神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

雖然SMA病因明確，但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對此都無計可施、無藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確，近些年來基因治療技術(shù)的發(fā)展，為該類疾病帶來了希望。據(jù)諾華公司介紹，目前所有接受試驗(yàn)治療的兒童都還活著，許多兒童能夠坐下來、翻滾、爬行、玩耍，有些還能走路。

關(guān)鍵詞： 天價藥 貴